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血友病是一種遺傳性的血液凝固異常疾病,病人血液中缺乏某種凝血因子,無法維持正常的凝血機轉;而A型、B型血友病細胞治療針劑,陸續獲美國食品暨藥物管理局(FDA)核准,患者施打一劑就有機會痊癒,不過要價不斐,分別需要300萬、350萬美元,如今健保署正與藥廠初步交換意見,評估是否納入健保給付。
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血友病治療藥物一劑要價新台幣1億元,被稱為有史以來最昂貴的單次性治療藥物。健保署醫審及藥材組參議戴雪詠指出,該藥品為基因治療藥品,能透過一次性注射治癒B型血友病,目前在美國食藥署已獲許可證,不過因為該藥品臨床試驗人數太少,還無法確定是否終身有效,因此歐盟僅給予暫時性許可,需要廠商進一步補充資料。
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另外,戴雪詠也表示,食藥署正在申請此藥品的許可證,取得許可證之後,若廠商要向健保署申請給付,會依是否有確實療效、成本效益、病人生活品質是否能真正提升等項目,進行整體評估後,看看能否納入健保。
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